Pathologies / Professionnels de santé
Observatoire des Traitements
Faciliter l’accès aux traitements dans les maladies rénales rares.
Observatoire des traitements
Dans le cadre du Plan National Maladies Rares 3 (PNMR 3 – 2018-2022) et renforcé par le PNMR 4 (2025-2030), la filière ORKID participe activement à la structuration et au suivi de l’accès aux traitements pour les pathologies rénales rares (Note d’information N° DGS/PP2/DGOS/2021/106 du 20 mai 2021).
Les travaux de l’Observatoire portent notamment sur l’anticipation de l’arrivée de nouveaux traitements, l’amélioration de leur accès, la sécurisation des prescriptions et la réduction des inégalités de prise en charge sur le territoire français.
Quelles sont ses missions ?
Actualités de l’accès aux traitements
Cette rubrique rassemble les actualités pharmaceutiques utiles à la pratique : accès dérogatoires, informations sur les ruptures de stock, arrêts de commercialisation, nouveautés réglementaires pour rester informé des évolutions concernant les traitements
Réforme des accès dérogatoires
La réforme des accès dérogatoires date de juillet 2021. En situation d’impasse thérapeutique, un accès dérogatoire est possible sous certaines conditions : maladie rare, grave ou invalidante, absence de traitement approprié disposant d’une AMM, traitement ne pouvant être différé, efficacité et sécurité du médicament fortement présumées. Accès précoce ou accès compassionnel, Laura TOURVIEILHE (Pharmacienne, Coordinatrice du groupe interfilière des observatoires des traitements, filières de santé MHÉMO et FAVA-Multi) propose un décryptage des accès dérogatoires.
Accès dérogatoires en cours
- Autorisations d’accès compassionnel (AAC)
- Cadres de prescription compassionnelle (CPC)
- Autorisations d’accès précoces (AAP)
Vous retrouverez ici les demandes d’autorisation d’accès compassionnelle (AAC)
Vous retrouverez ici les préparations magistrales
Vous retrouverez ici les traitements en ruptures de stock et en tensions d’approvisionnement
- Remboursement des traitements hors-AMM
- Fiches argumentaires scientifiques pour les traitements hors-AMM et hors-GHS
- Remboursement des traitements avec AMM et non pris en charge par le droit commun
- Problématique du remboursement du magnésium
Vous retrouverez ici les futures RCP Traitement
Le GRIOT (GRoupe Interfilière des Observatoires des Traitements)
Le GRIOT est un groupe de travail rassemblant les référents des Observatoires des traitements des 23 Filières de Santé Maladies Rares (FSMR) en France. Il constitue une structure de coordination entre les filières et leurs interlocuteurs, notamment les autorités sanitaires (Direction Générale de l’Offre de Soins, Direction Générale de la Santé, Agence Nationale de Sécurité du Médicament et des produits de santé, Haute Autorité de Santé, Assurance Maladie), la Banque Nationale de Données Maladies Rares, les représentants associatifs et les industriels pharmaceutiques. Le GRIOT est structuré en trois commissions qui traitent des problématiques autour des médicaments, des dispositifs médicaux et des interventions hors produits de santé.
Contacts