Le FABHALTA® 200mg gélules (iptacopan) est inscrit depuis septembre sur les listes des spécialités remboursables aux assurés sociaux et agréées à l’usage des collectivités, mettant un terme au dispositif d’accès précoce post-AMM dans l’indication du traitement de l’hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN).
La délivrance est dorénavant en ville et non plus en rétrocession, avec un prix de vente fixé à environ 26 000€ TTC la boîte de 56 gélules. La dispensation du traitement est contrôlée dans le cadre de Mesures Additionnelles de Réduction du Risque (MARR) compte-tenu du risque d’infections graves. Une déclaration de vaccination contre Streptococcus pneumoniae, Neisseria meningitidis de types A, C, Y, W et B, et Haemophilus influenzae de type B et/ou d’antibioprophylaxie est requise pour la délivrance du traitement.
Plus d’informations sur le site de l’ANSM.
FABHALTA® avait obtenu une AMM européenne en mai 2024 dans le traitement de la GC3 chez les adultes, mais un avis défavorable par la HAS en octobre 2025 pour l’accès précoce et le remboursement dans cette indication.
Son utilisation dans les maladies rares rénales est soumise à une demande de prise en charge exceptionnelle par les CPAM départementales.