Qu’attendre des nouvelles orientations thérapeutiques avec l’ARN interférent ?
Van’t Hoff W, Cochat P, Groothoff J, et al. Safety and efficacy of lumasiran, an investigational RNA interference (RNAI) therapeutic, in adult and pediatric patients with primary hyperoxaluria type 1.
International Society of Nephrology, Melbourne, April 12-15, 2019.
Vingt patients (âge moyen 14,9 ans, extrêmes 6-43) ayant une filtration glomérulaire > 45 mL/min pour 1,73 m2 ont été traités par lumasiran (une injection sous-cutanée tous les 1 à 3 mois) dans le cadre d’une étude internationale randomisée contre placebo. La tolérance du traitement est bonne (aucun effet indésirable significatif imputable au traitement) et l’efficacité sur l’excrétion d’oxalate est majeure : diminution moyenne de l’oxalurie à J28 de 66 %, et réduction maximale de 75 % par rapport à l’oxalurie avant traitement ; 83% des patients recevant 3 mg/kg ont normalisé leur oxalurie (<0.46 mmol/1,73m2 par 24h). D’autres essais sont en cours, notamment chez les enfants de moins de 6 ans et chez les patients ayant une filtration glomérulaire < 45 mL/min pour 1,73 m2. Les excellents résultats obtenus doivent être consolidés mais laissent penser que ce traitement pourra traiter de nombreux sujets pris en charge précocement et remplacer la transplantation hépatique. La transplantation rénale conservera sa place chez les patients diagnostiqués tardivement.
Mise en ligne : 06/02/2019
