Appel à projets

Horizon 2020 : « Nouvelles thérapies pour les maladies rares »

Le développement de nouvelles thérapies dans les maladies rares pose quelques problèmes notamment par rapport aux populations concernées (petites et dispersées) mais également par rapport à la nature des thérapies souvent très spécialisées et novatrices.

Parmi les autres défis à relever, il y a également celui de l’exigence demandée de la part des autorités réglementaires au cours du développement.

Par ailleurs, en dépit des incitations spécifiques pour le développement de médicaments orphelins et les prix souvent élevé de certaines thérapies, le marché limité auquel elles sont confrontées conduit à un faible rendement commercial et/ou un accès au médicament très limité.

L’appel à projet soutien les projets d’essais cliniques remplissant les critères suivants :

  • Les essais cliniques doivent impliquer des molécules ayant déjà la désignation orpheline par la Commission Européenne (désignation à obtenir obligatoirement avant la soumission du projet)
  • Les essais doivent tenir compte des recommandations de l’assistance protocolaire données par l’Agence Européenne des Médicaments (EMA). Attention, cette démarche est payante.
  • Les essais cliniques doivent avoir fait l’objet d’une étude de faisabilité justifiée

Les retours attendus

  • Conformément aux objectifs de la législation pharmaceutique de l’UE concernant les médicaments orphelins, les propositions devront contribuer à faire avancer le développement de nouvelles options thérapeutiques avec des avantages concrets pour les patients atteints de maladies rares.
  • Des progrès rapides dans le développement de médicaments orphelins grâce des essais cliniques bien préparés et un essai clinique multinational multicentrique.
  • Prévoir une évaluation préliminaire des aspects économiques potentiels et de santé publique de la nouvelle option thérapeutique.
  • Contribuer à la croissance des PME impliquées dans le développement de médicaments.
  • Conformément à la stratégie de l’UE pour la coopération internationale dans la recherche et l’innovation, les propositions devront contribuer à des objectifs IRDiRC.

Notes importantes

  • L’obtention ou l’existence préalable d’une désignation médicament orphelin est un critère d’éligibilité.
  • La prise en compte des recommandations de l’Agence européenne du médicament (EMA) via l’assistance protocolaire dans le cadre du design de l’essai clinique ainsi qu’une stratégie claire de recrutement des patients sont des pré-requis de l’appel à projets.
  • La désignation « médicament orphelin » est un label accordé par les agences réglementaires (en Europe, l’Agence européenne du médicament (EMA) à un produit en étude (clinique ou préclinique) ayant potentiellement une efficacité sur la maladie rare concernée. La désignation médicament orphelin ne constitue pas une autorisation de mise sur le marché (AMM). Elle offre néanmoins l’opportunité aux détenteurs d’accéder plus aisément à certains avantages: assistance protocolaire, réduction tarifaire sur les frais d’accompagnement de l’EMA, meilleur accès aux financements européens, procédure accélérée à l’enregistrement pour l’AMM. Des critères d’éligibilité ont été définis par l’EMA pour pouvoir bénéficier de ce label. d’informations à ce lien.

Compte tenu des délais moyens observés tant pour l’obtention d’une désignation médicament orphelin (ODD) que pour l’Assistance protocolaire auprès de l’EMA, il est vivement conseillé aux personnes intéressées d’entamer les démarches le plus rapidement possible. *

La soumission des projets pour cet appel se fera en deux étapes. :

  • Date prévisionnelle d’ouverture du projet : 29 juillet 2016
  • Date limite de dépôt des projets pour la première étape est fixée au 4 octobre 2016
  • Date limite de dépôt des projets pour la deuxième étape est fixée au 11 avril 2017

Budget prévisionnel : 60 000 000 €

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