Qu’est ce que HNF1B ? Il s’agit d’une maladie génétique rare dont la fréquence est mal connue (probablement 1/50.000 à 1/80.000 habitants). La caractérisation de la maladie, la grande variabilité des symptômes à l’intérieur d’une même famille, leur caractère souvent non spécifique et l’existence de forme extrêmement modérée (début de symptômes après 40 ans) […]
Horizon 2020 : « Nouvelles thérapies pour les maladies rares » Le développement de nouvelles thérapies dans les maladies rares pose quelques problèmes notamment par rapport aux populations concernées (petites et dispersées) mais également par rapport à la nature des thérapies souvent très spécialisées et novatrices. Parmi les autres défis à relever, il y a également celui […]
